ORFADIN 4 mg/ml belsőleges szuszpenzió

Betegtájékoztató

1. Milyen típusú gyógyszer az Orfadin és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Az Orfadin hatóanyaga a nitizinon. Az Orfadint az alábbiak kezelésére használják:
- egy ritka betegség, az úgynevezett örökletes 1-es típusú tirozinémia felnőttek, serdülők és (bármilyen életkorú) gyermekek esetében
- az alkaptonuriának (AKU) nevezett ritka betegség felnőttek esetében

E betegségek következtében szervezete nem képes teljes mértékben lebontani a tirozin nevű aminosavat (az aminosavak a fehérjéink építőkövei), és káros anyagokat képez. Ezek az anyagok felhalmozódnak a szervezetében. Az Orfadin gátolja a tirozin lebomlását és a káros vegyületek keletkezését.

Az örökletes 1-es típusú tirozinémia kezeléséhez Önnek speciális diétát kell alkalmaznia ezen gyógyszer szedése alatt, mert a tirozin bentmarad a szervezetében. Ennek a speciális diétának az alapja az alacsony tirozin- és fenilalanin (egy másik aminosav) -tartalom.

Az AKU kezeléséhez kezelőorvosa speciális diéta alkalmazását javasolhatja.


2. Tudnivalók az Orfadin szedése előtt

Ne szedje az Orfadin-t
- ha allergiás a nitizinonra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

A gyógyszer szedése alatt ne szoptasson, lásd a "Terhesség és szoptatás" című pontot.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Az Orfadin szedése előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.
- A nitizinon-kezelés előtt és a kezelés alatt rendszeresen ellenőrizni fogja a szemét egy szemészorvos. Ha bepirosodik a szeme, vagy egyéb tüneteket észlel a szemén, azonnal vizsgáltassa meg orvosával. A szemen észlelt tünetek (lásd 4. pont) a nem megfelelően betartott diéta jelei lehetnek.

A kezelés alatt a vérkép ellenőrzése szükséges annak érdekében, hogy az orvosa ellenőrizni tudja, hogy megfelelő-e a terápia és megbizonyosodjon arról, hogy nem léptek fel olyan mellékhatások, melyek vérképzőszervi zavarokat okozhatnak.

Ha az örökletes 1-es típusú tirozinémia kezelésére Orfadin-t kap, akkor a máját rendszeres időközönként ellenőrizni fogják, mert a betegség hatással van rá.

Orvosa 6 havonta kell, hogy ellenőrizze. Amennyiben bármilyen mellékhatást tapasztal, rövidebb időtartamok javasoltak.

Egyéb gyógyszerek és az Orfadin
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről.
Az Orfadin befolyásolhatja más gyógyszerek hatását, mint pl.:
- epilepszia elleni szerek (pl. fenitoin)
- véralvadást gátló szerek (pl. warfarin)

Az Orfadin egyidejű bevétele étellel
A belsőleges szuszpenziót ajánlott étkezés közben bevenni.

Terhesség és szoptatás
Ezen gyógyszer biztonságosságát nem vizsgálták terhes nőkön és szoptatós anyákon. Ha gyermeket szeretne, kérjük, ezt közölje kezelőorvosával. Ha teherbe esik, kérjük, azonnal forduljon kezelőorvosához.
Ennek a gyógyszernek a szedése alatt ne szoptasson, lásd a "Ne szedje az Orfadin-t" című pontot.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
Ez a gyógyszer kismértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket. Ugyanakkor, amennyiben Ön a látását érintő mellékhatásokat tapasztal, akkor ne vezessen gépjárművet, illetve ne kezeljen gépeket addig, amíg a normál látása vissza nem tér (lásd
4. pont "Lehetséges mellékhatások").

Az Orfadin nátriumot, glicerint és nátrium-benzoátot tartalmaz
Ez a gyógyszer milliliterenként 0,7 mg (0,03 mmol) nátriumot tartalmaz.
A belsőleges szuszpenzió 20 ml-es adagja (10 g glicerin) vagy nagyobb mennyisége fejfájást, gyomortáji kellemetlen érzést és hasmenést okozhat.
A nátrium-benzoát koraszülött és időre született besárgult újszülötteknél fokozhatja a sárgaságot (a bőr és a szemek sárga elszíneződése), ami magikterusszá súlyosbodhat (a bilirubin agyszövetben való lerakódása következtében kialakuló agykárosodás). Az újszülött csecsemő vérének bilirubin-szintjét (amely anyag magas szintje a bőr sárgás elszíneződését okozza) szorosan követik majd. Ha ennek az anyagnak a szintje jelentősen magasabb annál, mint kellene, főleg az acidózis (a vér alacsony pH- értéke) és az alacsony albuminszint (a vérben található egyik fehérje) kockázatával rendelkező koraszülötteknél, akkor a belsőleges szuszpenzió alkalmazása helyett megfontolják az Orfadin kapszulával történő kezelést mindaddig, amíg a plazma bilirubin-szintje nem rendeződik.


3. Hogyan kell szedni az Orfadin-t?

A gyógyszert mindig a kezelőorvos által elmondottaknak megfelelően szedje. Amennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.

Gondosan kövesse az adag elkészítésével és beadásával kapcsolatos alábbi utasításokat, így biztosítva, hogy a helyes adag kerüljön beadásra.

Az örökletes 1-es típusú tirozinémia kezeléséhez a gyógyszerrel való kezelését a betegség kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie.

Az örökletes 1-es típusú tirozinémia kezeléséhez az ajánlott teljes napi adag: 1 mg/testtömeg- kilogramm szájon át alkalmazva. Kezelőorvosa egyénileg fogja az adagját beállítani.
Az adagot naponta egyszer javasolt alkalmazni. Ugyanakkor a 20 kg alatti testtömegű betegekre vonatkozó, korlátozott mennyiségű adat miatt ebben a betegcsoportban a napi teljes adag napi két részletre történő elosztása ajánlott.

Az AKU kezeléséhez az ajánlott adag naponta egyszer 10 mg.

A belsőleges szuszpenziót szájfecskendővel, közvetlenül a szájba, hígítás nélkül kell beadni.
Az Orfadin-t tilos befecskendezni. Ne csatlakoztasson tűt a fecskendőhöz.

Hogyan kell elkészíteni a beadandó adagot?
A kezelőorvosa által felírt adag a szuszpenzió milliliterben (ml) és nem milligrammban (mg) megadott mennyisége. Ennek oka az, hogy a szájfecskendő (amely arra szolgál, hogy a megfelelő adagot felszívja az üvegből) ml beosztással van ellátva. Amennyiben receptjén a felírt adag milligrammban van megadva, kérjen tanácsot gyógyszerészétől vagy kezelőorvosától.

A doboz tartalma: a gyógyszert tartalmazó üveg kupakkal lezárva, egy üvegadapter és három szájfecskendő (1 ml, 3 ml és 5 ml). A gyógyszer alkalmazásához mindig e fecskendők egyikét használja.
- Az 1 ml-es szájfecskendő (a legkisebb szájfecskendő) beosztása 0,1 és 1 ml közötti, 0,01 ml-es köztes osztásokkal. Ez a legfeljebb 1 ml-es adagok mérésére szolgál.
- A 3 ml-es szájfecskendő (a közepes méretű szájfecskendő) beosztása 1 és 3 ml közötti, 0,1 ml- es köztes osztásokkal. Ez az 1-3 ml közötti adagok mérésére szolgál.
- Az 5 ml-es szájfecskendő (a legnagyobb szájfecskendő) beosztása 1 és 5 ml közötti, 0,2 ml-es köztes osztásokkal. Ez a 3 ml-nél nagyobb adagok mérésére szolgál.

Fontos, hogy a gyógyszer bevételéhez a megfelelő szájfecskendőt használja. Kezelőorvosa, gyógyszerésze vagy a gondozását végző egészségügyi szakember tájékoztatni fogja Önt arról, hogy Önnek melyik szájfecskendőt kell használnia a felírt adagtól függően.

Új üveg első alkalommal történő előkészítése:

Az első adag bevétele előtt az üveget alaposan rázza fel, mert a hosszú tárolás alatt a részecskék szilárd masszát képeznek az üveg alján. Kövesse az alábbi utasításokat:








Tisztítás:
A szájfecskendőt azonnal tisztítsa meg vízzel. Szedje szét a hengert és a dugattyút, majd mindkettőt öblítse ki vízzel. Rázza le a felesleges vizet, és hagyja a szétszedett szájfecskendőt megszáradni, majd szerelje össze a következő adagoláshoz.

Ha az előírtnál több Orfadin-t vett be
Ha az előírtnál többet vett be ebből a gyógyszerből, azonnal forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

Ha elfelejtette bevenni az Orfadin-t
Ne vegyen be kétszeres adagot a kihagyott adag pótlására. Amennyiben elfelejtett bevenni egy adagot, kérjük forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

Ha idő előtt abbahagyja az Orfadin-kezelést
Ha az az érzése, hogy a gyógyszer nem hat megfelelően, forduljon kezelőorvosához. Az adagon ne változtasson, és ne hagyja abba a kezelést, csak ha azt kezelőorvosával már megbeszélte.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Amennyiben bármilyen, a szemét érintő mellékhatást észlel, haladéktalanul forduljon kezelőorvosához szemészeti vizsgálat céljából. A nitizinon-kezelés a tirozin vérszintjének megemelkedéséhez vezet, ami a szemmel összefüggő tüneteket okozhat. Az örökletes 1-es típusú tirozinémiában szenvedő betegeknél a magasabb tirozinszint okozta gyakori szemészeti tünetek (10 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthetnek) a következők: szemgyulladás (kötőhártya-gyulladás), a szaruhártyában kialakuló homály vagy gyulladás (keratitisz), fényérzékenység (fotofóbia) és szemfájdalom. A szemhéj gyulladása (blefaritisz) nem gyakori mellékhatás (100 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthetnek).
Az AKU-ban szenvedő betegeknél nagyon gyakran (10 beteg közül több mint 1 beteget érinthetnek) megfigyelt tünetek a következők: szemirritáció (keratinopátia) és szemfájdalom.

Az örökletes 1-es típusú tirozinémiában szenvedő betegeknél jelentett egyéb mellékhatásokat az alábbiakban soroljuk fel:

Egyéb gyakori mellékhatások
- csökkent vérlemezke- és fehérvérsejtszám (trombocitopénia és leukopénia), bizonyos típusú fehérvérsejtek hiánya (granulocitopénia).

Egyéb nem gyakori mellékhatások
- emelkedett fehérvérsejtszám (leukocitózis);
- viszketés (pruritusz), bőrgyulladás (exfoliatív dermatitisz), kiütés.

Az AKU-ban szenvedő betegeknél jelentett mellékhatásokat az alábbiakban soroljuk fel:

Egyéb gyakori mellékhatások
- hörghurut (bronchitis);
- tüdőgyulladás (pneumónia);
- viszketés (pruritusz), kiütés.

Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti a https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/ weboldalon. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell az Orfadin-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon és címkén feltüntetett lejárati idő "EXP" után ne szedje ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó.
Nem fagyasztható!
Az üveg álló helyzetben tárolandó.

Az első felbontást követően a gyógyszert egyszeri, 2 hónapos időszakon keresztül tárolhatja legfeljebb 25 °C-os hőmérsékleten, ezután meg kell semmisíteni.

Ne felejtse el ráírni a tartályra a hűtőből történő kivétel dátumát.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás típusa és egyéb információk

Mit tartalmaz az Orfadin?
- A készítmény hatóanyaga a nitizinon. 4 mg nitizinont tartalmaz milliliterenként.
- Egyéb összetevők: hidroxipropil-metilcellulóz, glicerin (lásd 2. pont), poliszorbát 80, nátrium-benzoát (E211) (lásd 2. pont), citromsav-monohidrát, nátrium-citrát (lásd 2. pont), eper aroma (mesterséges) és tisztított víz.

Milyen az Orfadin külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A belsőleges szuszpenzió fehér, kissé sűrű, átlátszatlan szuszpenzió. Az üveg felrázása előtt szilárd masszának tűnhet, enyhén opálos felülúszó réteggel. Fehér, gyermekbiztonsági záras, csavaros kupakkal ellátott 100 ml-es barna üvegben kerül forgalomba. Minden üveg 90 ml szuszpenziót tartalmaz.
Minden dobozban egy üveg, egy üvegadapter és három szájfecskendő van.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2023. 04. 14.