ALDURAZYME 100 E/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz

Betegtájékoztató

1. Milyen típusú gyógyszer az Aldurazyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Az Aldurazyme azon betegek kezelésére használatos, akik MPS I (I-es típusú mukopoliszacharidózis) betegségben szenvednek. A betegség nem neurológiai jellegű tüneteinek kezelésére adják.

Az MPS I-ben szenvedő betegekben alacsony szinten van jelen, vagy hiányzik az α-L-iduronidáz enzim, mely bizonyos anyagokat (glükózaminoglikánokat) bont le a szervezetben. Ennek eredményeként ezek az anyagok nem kerülnek lebontásra és feldolgozásra úgy, ahogy kellene. A szervezet számos szövetében felhalmozódnak, mely az MPS I tüneteit okozza.

Az Aldurazyme egy mesterséges enzim, melyet laronidáznak hívnak. Ez pótolni tudja az MPS I betegségben hiányzó természetes enzimet.


2. Tudnivalók az Aldurazyme alkalmazása előtt

Ön nem kaphat Aldurazyme-ot:
Ha allergiás a laronidázra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Az Aldurazyme alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.
Azonnal forduljon kezelőorvosához, ha az Aldurazyme-kezelés során a következők jelentkeznek Önnél:
- Allergiás reakciók, köztük egy súlyos allergiás reakció (anafilaxia) - lásd lentebb a 4. pontban: "Lehetséges mellékhatások". Ezen reakciók némelyike életveszélyes is lehet. A tünetek közé tartozik a tüdő nem megfelelő működése (légzési elégtelenség/distressz), a sípoló légzés (stridor), és egyéb tünetek, melyeket a légutak szűkülete okoz, a szapora légzés, a légutak izmainak erőteljes összehúzódása, amely nehézlégzést (hörgőgörcs) okoz, a szervezet szöveteinek oxigénhiánya (hipoxia), az alacsony vérnyomás, a lassú szívverés, vagy a viszkető bőrkiütés (urtikária).
- Infúzióval kapcsolatos reakciók, azaz minden olyan mellékhatás, amely az infúzió alatt, illetve az infúziós kezelés napjának végéig jelentkezik (a tüneteket lásd a 4. pontban: "Lehetséges mellékhatások").

Abban az esetben, ha ezek a reakciók jelentkeznek, az Aldurazyme infúziót azonnal le kell állítani és orvosának meg kell kezdenie a megfelelő kezelést.
Ezek a reakciók különösen súlyosak is lehetnek, ha önnek már van MPS I-okozta felsőlégúti szűkülete.
Az allergiás típusú reakciók megelőzésére további gyógyszereket kaphat, például antihisztaminokat, lázcsillapítót (például paracetamolt), és/vagy kortikoszteroidokat.

Kezelőorvosa azt is el fogja dönteni, hogy Ön továbbra is kaphatja-e az Aldurazyme-kezelést.

Egyéb gyógyszerek és az Aldurazyme
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét, ha klorokint vagy prokaint tartalmazó gyógyszereket szed, mert fennáll a lehetősége, hogy ezek csökkentik az Aldurazyme hatását.

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett egyéb gyógyszereiről, beleértve a vény nélkül kapható készítményeket is.

Terhesség, szoptatás és termékenység
Nincs elegendő tapasztalat az Aldurazyme terhes nők esetében történő alkalmazásáról. Az Aldurazyme-ot a terhesség alatt nem szabad alkalmazni, csak nagyon indokolt esetben.
Nem ismeretes, hogy az Aldurazyme megjelenik-e az anyatejben. Az Aldurazyme kezelés alatt a szoptatás leállítása javasolt.
Nem ismert, hogy az Aldurazyme hatással van-e a termékenységre.

Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A készítménynek a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket befolyásoló hatásait nem vizsgálták.

Az Aldurazyme nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 30 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz injekciós üvegenként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 1,5%-ának felnőtteknél.


3. Hogyan kell alkalmazni az Aldurazyme-ot?

Használati utasítás - hígítás és alkalmazás
Az infúzióhoz szükséges koncentrátumot az alkalmazás előtt fel kell hígítani, és intravénásan kell alkalmazni (lásd az egészségügyi szakembereknek szóló információt).
Az Aldurazyme kezelést megfelelő klinikai környezetben kell elvégezni, ahol a sürgősségi esetekre állandó készenlétben áll az újraélesztő felszerelés.

Adagolás
Az Aldurazyme javasolt beadási rendje 100 E/testsúlykg hetente egyszer, intravénás alkalmazásban. A kezdeti, 2 E/kg/h infúziós sebességet tizenöt percenként növelhetjük, legfeljebb 43 E/kg/h sebességre, amennyiben a beteg jól viseli. A teljes mennyiséget kb. 3-4 óra alatt kell beadni.

A gyógyszert mindig a kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően alkalmazza. Amennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg kezelőorvosát.

Ha nem kapott meg egy Aldurazyme infúziót
Ha valamilyen okból nem kapott meg egy Aldurazyme infúziót, kérjük, vegye fel a kapcsolatot kezelőorvosával.

Ha az előírtnál több Aldurazyme-ot kapott
Az Aldurazyme túl nagy adagban vagy túl gyors infúziós sebességgel történő alkalmazásakor mellékhatások jelentkezhetnek. A túl gyorsan beadott Aldurazyme infúzió hányingert, hasi fájdalmat, fejfájást, szédülést, és nehézlégzést (diszpnoé) okozhat. Ilyenkor az infúzió beadását azonnal le kell állítani vagy beadás sebességét csökkenteni kell. Kezelőorvosa azt is el fogja dönteni, hogy szükség van-e további teendőkre.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

A mellékhatásokat leginkább akkor lehetett megfigyelni, amikor a betegek a gyógyszert kapták vagy röviddel azután (infúzióval összefüggő reakciók). Ha bámilyen hasonló reakciót tapasztal, kérjük azonnal keresse fel kezelőorvosát. Minél hosszabb ideje kapták a betegek az Aldurazyme-ot, annál jobban csökkent a reakciók száma. A reakciók többsége enyhe vagy közepes erősségű volt.
Mindamellett az Aldurazyme infúziót 3 órán keresztül vagy tovább kapó betegeknél súlyos, a szervezet egészét érintő allergiás reakciót (anafilaxiás reakciót) észleltek. Az efféle súlyos allergiás reakciók tünetei közül néhány, például a súlyos nehézlégzés, a torokduzzanat, az alacsony vérnyomás, az alacsony oxigénszint életveszélyes volt. Annál a néhány betegnél, akiknek a kórtörténetében súlyos, az MPS I-gyel összefüggő felső légúti és tüdőbetegség szerepelt, súlyos reakciók léptek fel, például hörgőgörcs (légútszűkület), légzésleállás és az arc feldagadása. A hörgőgörcs és a légzésleállás előfordulási gyakorisága nem ismert. A súlyos allergiás reakciók (anafilaxiás reakciók) és az arcduzzanat gyakran előfordulnak, akár 10 emberből 1-et érinthetnek.

A nagyon gyakori (10 emberből több mint 1-et érinthet) nem súlyos tünetek közé a következők tartoznak:
- fejfájás,
- hányinger,
- hasi fájdalom,
- kiütés,
- ízületi betegség,
- ízületi fájdalom,
- hátfájás,
- végtagfájdalom,
- kipirulás,
- láz, hidegrázás,
- emelkedett pulzusszám,
- emelkedett vérnyomás
- reakció az infúzió beadásának helyén, például duzzanat, vörösség, folyadékfelhalmozódás, diszkomfort érzés, viszkető kiütés, sápadt bőr, bőrelszíneződés, vagy melegségérzés.

Az egyéb mellékhatások közé a következők tartoznak:

Gyakori (10 emberből legfeljebb 1 et érinthet)
- hőemelkedés
- fülcsengés
- szédülés
- köhögés
- nehézlégzés
- hányás
- hasmenés
- a bőr alatti területek gyors feldagadása az arcon, a torokban, a karokon és a lábakon, amely életveszélyes is lehet, ha torokduzzanat elzárja a légutakat
- csalánkiütés
- viszketés
- hajhullás
- hideg-verejtékezés, fokozott verejtékezés
- izomfájdalom
- sápadtság
- a kezek vagy a lábak hidegsége
- melegségérzés, fázás
- fáradtság
- influenza-szerű betegség
- fájdalom az injekció beadásának helyén
- nyugtalanság

Nem ismert (a rendelkezésre álló adatokból a gyakoriság nem állapítható meg)
- allergiás reakciók (túlérzékenység)
- kórosan lassú szívverés
- emelkedett vagy jelentősen magas vérnyomás
- gégeduzzanat
- a bőr kékes elszíneződése (a vér alacsonyabb oxigéntartalma következtében)
- szapora légzés
- a bőr kivörösödése
- a gyógyszer kiszivárgása a környező szövetekbe az injekció beadásának helyén, ahol károsodást okozhat
- a tüdő nem megfelelő működése (légzési elégtelenség)
- torokduzzanat
- sípoló légzés
- nehézlégzést okozó légúti szűkület
- ajakduzzanat
- nyelvduzzanat
- folyadékvisszatartás okozta duzzanat, elsősorban a bokánál és a lábfejnél
- gyógyszerspecifikus antitestek termelődése (a gyógyszer hatására termelődő fehérje a vérben)
- a gyógyszer hatását semlegesítő antitestek termelődése

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti a https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/ weboldalon. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell az Aldurazyme-ot tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A címkén feltüntetett lejárati idő {Felh.} után ne alkalmazza a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Bontatlan injekciós üvegek: Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon szennyvízbe vagy háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz az Aldurazyme

- A készítmény hatóanyaga laronidáz. Az injekciós üvegben lévő oldat milliliterenként 100 E laronidázt tartalmaz. Mindegyik 5 ml-es injekciós üveg 500 E laronidázt tartalmaz.
- Egyéb összetevők: nátrium-klorid, nátrium-dihidrogén-foszfát monohidrát, dinátrium-hidrogén- foszfát heptahidrát, poliszorbát 80, injekcióhoz való víz.

Milyen az Aldurazyme külleme és mit tartalmaz a csomagolás
Az Aldurazyme infúzióban alkalmazott koncentrátum. Átlátszó, legfeljebb enyhén opálos, színtelen esetleg halványsárga színű oldat.

Kiszerelés: 1, 10, 25 injekciós üveg. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2023. 03. 31.