Új utakon: génterápiával a leukémia ellen!

Génterápia segítségével pusztították el a leukémiás betegek tumorsejtjeit. - Első ízben alkalmazták sikeresen a génterápiát tumorsejtek megsemmisítésére krónikus limfoid leukémiában szenvedő betegeknél - az eredményeket a Pennsylvaniai Egyetem kutatói a New England Journal of Medicine, valamint a Science Translational Medicine című folyóiratokban ismertették.

A krónikus limfoid leukémia (CLL) a leggyakrabban előforduló felnőttkori leukémia típus, amely a B-limfociták betegsége. DNS-károsodás következtében kontrollálatlan osztódásnak indulnak a B-sejtek, a tumorsejtek felhalmozódnak a csontvelőben, a nyirokcsomókban, valamint a vérben, kiszorítva ezzel a normális vérsejteket. A betegek zöme 50 év feletti, többségük férfi, de néha fiatalabb korban is jelentkezhet.

A tudósok évek óta próbálnak olyan eljárást kidolgozni, hogy az immunrendszert stimulálásával küzdjék le a daganatos betegségeket. Korábban csak korlátozott eredményeket értek el az immunreakcióban kulcsszerepet játszó egyik sejtféleség, az úgynevezett T-sejtek genetikai módosításában. A módosított sejtek rosszul reprodukálódtak és hamarosan eltűntek a véráramból.

A Pennsylvaniai Egyetem tudósai, akik új hordozót, egy vírust választottak a géneknek a sejtekbe való bejuttatásához, a betegek saját vérsejtjeiből állították elő a "gyilkosokat". A vizsgálatokban három, a CLL igen előrehaladott stádiumában lévő férfibeteg vett részt, akiknél már hatástalanná vált a korábbi terápia. Egyetlen reményük a csontvelő-átültetés, vagy az őssejt-beültetés maradt, ám ezek a módszerek nem mindig hatékonyak, s az eljárásoknak komolyak a kockázatai is.

A három pácienstől vért vettek, majd kivonták a T-sejteket, amelyeket génmódosítással "megtanították" arra, hogy felismerjenek a tumorsejtek felületén lévő CD19 jelátvivő molekulát.

Sejtek millióit juttatták vissza a betegek szervezetébe három infúzió során. Valóságos "sorozatgyilkos-hadsereget" vetettek be, amelyek megtámadták a tumorsejteket, s amikor végeztek velük, új daganatos sejtek ellen indultak támadásba. Korábban ismert volt, hogy a T-sejtek ily módon végeznek a vírusokkal, ám most első ízben sikerült megfigyelni daganatos betegeknél.

A génmódosított T-sejteket még hónapokig ki lehetett mutatni a betegek szervezetében, s némelyek közülük úgynevezett memóriasejtekké alakultak át. E sejtek, emlékezve a korábbi fertőzésre, az antigén újbóli megjelenésére gyorsan aktiválódnak és elpusztítják azt.

A három beteg közül kettő immár egy éve tünetmentes, a harmadik szervezete részlegesen reagált a terápiára. A Pennsylvaniai Egyetem kutatói ki szeretnék próbálni az eljárást a leukémiához kapcsolódó daganatféleségek kezelésére, valamint a hasnyálmirigy- és petefészekrák gyógyítására. Más intézmények a prosztata- és az agydaganatoknál vetnék be az eljárást.

A módszer biztonságosnak tűnik, bár, mint a kutatók rámutatnak, további vizsgálatok szükségesek. Mivel az eljárás érint némely egészséges immunsejt felületén lévő CD19 molekulákat is, a betegeknek havonta kell immunstimuláló gyógyszereket adagolni.