A Parkinson-kór elleni génterápia az előzetes kísérletek alapján ígéretesnek tűnik
Francia kutatók szerdán bejelentették, hogy a laboratóriumi majmokon tesztelt Parkinson-kór elleni génterápia jó előzetes eredményeket hozott az embereken végzett szűk körű kísérletben.
A terápia során három dopamint termelő gént emelnek ki. Ez az anyag a Parkinson-kór során megfogyatkozó egyik legfontosabb idegi jelátvivő molekula. A géneket ezután átültetik egy deaktivált lóvírusba, amelyet aztán az agyba injektálnak.
Egy évvel ezelőtt hat önkéntessel kezdték meg az emberkísérleteket, és az eredmények "rendkívül biztatóak" a Parkinson-kór tüneteinek szabályozását és az olyan mellékhatásokat tekintve, mint az agyi gyulladás – számolt be Stephane Palfi idegsebész.
A párizsi Henri Mondor kórház orvosa, Jarraya azt is hozzátette, hogy a kísérlethez újabb hat önkéntest toboroznak a közeljövőben. Ha minden jól alakul, a III. kísérleti szakasz, amelyben nagy számú betegen tesztelik a kezelés biztonságosságát és hatékonyságát, 2013-ban indulhat meg.
A szűk körű humán kísérletet három és fél év makákó majmokon végzett kísérletek után engedélyezték, mely során a kísérleti állatok neurotoxinokat kaptak, hogy a Parkinson-kórt másolják. A majomkísérletek eredményei az amerikai Science Translational Medicine folyóirat szerdai számában olvashatók.
A ProSavin elnevezésű génterápia helyreállította a majmok dopaminszintjét, korrigálta motoros rendellenességeiket, és megakadályozta a diszkinéziát, vagyis az akaratlan mozgásokat. Bechir Jerraya idegsebész elmondta, hogy az állatok körében 80 százalékos gyógyulást mértek, és az eredmények a kezelés után akár 44 évig stabilak maradtak.
A Parkinson-kórra jellemző a dopamintermelő sejtek pusztulása, amelyek azt a kulcsfontosságú idegi jelátvivő anyagot termelik, amely a kémiai jeleket továbbítják az agyban. Az esetek körülbelül egyharmadában demenciához is vezet. A betegség a 65 éven felüliek legalább egy százalékát sújtja. A betegségben szenvedő ismertebb személyiségek közé tartozott II. János Pál pápa és Michael J. Fox filmcsillag is.
